美国食品和药物管理局已批准Takhzyro单剂量预充注射器

发布时间:

　　武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab，拉那芦人单抗注射液）单剂量预充注射器（PFS），用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，常规预防HAE发作。这款PFS是一种即用型产品，比目前的Takhzyro小瓶注射剂需要更少的准备步骤，同时也减少了供应和浪费。


　　Takhzyro得到了一个强有力的临床开发项目的支持，该项目包括HAE中规模最大、治疗时间最长的预防研究之一。目前，Takhzyro已在全球30多个国家获得批准和销售。


　　长期预防性治疗遗传性血管水肿（HAE）患者（年龄≥12岁）全球3期HELP研究开放标签扩展期（OLE）的2项最终分析结果。OLE评估了Takhzyro 300mg每2周给药一次持续治疗长达2.5年的长期安全性（主要终点）和疗效。


　　遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙）反复发作的水肿-肿胀。肿胀会使人虚弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息，并可能危及生命。据估计，全世界每50000中就有1人患有HAE，该病常常被低估、诊断不足和治疗不足。


　　Takhzyro是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物，于2018年8月批准上市，适应症为：用于12岁及以上HAE患者，常规预防HAE发作。Takhzyro不适用于急性HAE发作的治疗。Takhzyro是一种全人单抗，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药利用重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞（CHO）中产生。


　　Takhzyro通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天，经过医疗专业人员的培训后，由患者自己给药或由护理人员给药，可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面，Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好无发作的患者中，可以考虑每4周300mg剂量，特别是在低体重的患者中。根据区域授权，Takhzyro可作为300mg剂量小瓶或预充式注射器提供。