今日，Santhera Pharmaceuticals公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）递交该公司开发的Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能障碍。
DMD是最常见的渐进性肌无力疾病之一，肌肉退化在儿童年幼时就开始，呼吸衰竭是导致DMD患者早夭的首要原因。DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而造成的。抗肌萎缩蛋白的缺失导致肌肉细胞的钙离子平衡失调，氧化应激水平提高，能量产出下降，以及细胞损伤。随着患者年龄的增长，渐进性呼吸肌肉无力会导致气道分泌物清除困难，反复肺部感染，最终出现呼吸衰竭。目前没有获批疗法延缓DMD患者呼吸功能的恶化。
Idebenone是一种人工合成的短链苯醌（short-chain benzoquinone），它是NAD(P)H醌氧化还原酶（NQO1）的辅酶。Idebenone能够刺激线粒体电子传递，降低活性氧水平并且补充细胞能量水平。它已经获得欧盟和美国授予的孤儿药资格，并且获得美国FDA授予的快速通道资格。
▲Idebenone作用机制（图片来源：Santhera公司官网）这一申请是基于idebenone在多项2期和3期临床试验中获得的试验结果，其中包括名为DELOS的随机双盲，含安慰剂对照的关键性3期临床试验。在这项试验中，64名未接受糖皮质激素治疗的DMD患者接受了idebenone或安慰剂的治疗。Idebenone在这项试验中达到了试验的主要终点，与安慰剂相比，在接受治疗52周之后，显著降低了患者呼气峰值流量（PEF）下降的速度，表明这一疗法能够延缓患者呼吸功能下降的进程。
“这项申请中包含的数据表明idebenone能够为DMD患者带来具有临床意义的益处和长期疗效。”Santhera公司首席医学官兼开发负责人Kristina Sjöblom Nygren博士说。Santhera公司同时计划在完成名为SIDEROS的3期临床试验后向美国FDA递交新药申请（NDA）。
我们预祝这款新药能够早日上市，为DMD患者造福。
参考资料：
[1] Santhera Submits Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for Puldysa® (Idebenone) in Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved May 27, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/05/27/1850103/0/en/Santhera-Submits-Marketing-Authorization-Application-to-the-European-Medicines-Agency-for-Puldysa-Idebenone-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
[2] Santhera Pharmaceuticals. Retrieved May 27, 2019, from http://www.santhera.com/
