Fulcrum Therapeutics研发管线(图片本源:Fulcrum Therapeutics官网) 据该公司的官网信息,其主要的在研资制造losmapimod用于医治面肩肱型肌营养不良症(FSHD),将于2019年中进入2b期病例实行。FSHD是一种渐进性萎缩疾病,常见于脸部、肩胛与上臂肌肉。据美国面肩肱协会(FSH Society)估量,全球有约87万人得了该疾病。FSHD一般不具备致命性,但重度患者必要拜托轮椅和呼吸器生活。FSHD一样平常是由于4号染色体突变引起。而Fulcrum的首要研发项目正是致力于研发大要阻止致病DUX4蛋白注解的药物。 其余,该公司还图谋在2019年实现针对Duchenne肌营养不良症(DMD)、肌强直性养分不良1型(DM1)、弗里德赖希共济失调(FA)与α-突触核卵白病四款新药的靶点识别。 Fulcrum Therapeutics分袂于2018年9月与2016年7月完成B轮8000万美元及A轮5500万美元的融资。该公司的投资者收罗Third Rock、赛诺菲风险投资基金、GV等。 参考质料: [1] Rare disease biotech Fulcrum Therapeutics files for an $86 million IPO Retrieved on June 26 2019 from https://www.nasdaq.com/article/rare-disease-biotech-fulcrum-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1167297 [2] Fulcrum Therapeutics 网站site Retrieved on June 26 2019 from https://www.fulcrumtx.com/ 原标题问题:又一家小份子新药研发新锐递交IPO要求,拟募资8600万美元