人福、豪森明星产品诞生，7大品种国谈冲线

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伴随罕见病目录面世、2022国谈加速罕见病药准入等系列政策的出台，我国罕见病药物的研发与生产日趋火热。据米内网统计，2022年共有14款罕见病药获批上市，包括人福药业的罕见难治性癫痫药氯巴占片、豪森药业的遗传性血管性水肿治疗药醋酸艾替班特注射液等；7款罕见病药纳入新版医保目录，多款单价过万元产品位列其中；11款罕见病新药进入报产在审阶段，冲刺上市指日可待。


激励政策层出不穷，罕见病药市场迈向千亿时代


日前，国家卫健委发布一份针对《关于加大对罕见病诊治投入力度的建议》的答复。其中提及，国家卫健委将继续推进罕见病目录制订工作程序，适时调整更新第二批罕见病目录。此外，中华医学会拟成立首个国家级罕见病权威医学组织，即中华医学会罕见病分会。





来源：国家卫健委官网


事实上，国家为鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来相继出台了一系列鼓励政策。


2018年5月，国家卫健委、工业和信息化部、国家药监局等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，共涉及121种罕见病（文末附病种目录），为各部门制定罕见病相关政策提供重要依据。2022年11月，中国罕见病联盟召开2022年中国罕见病大会称，2022年国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录......


近十年国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策






来源：国家卫健委、国家药监局等，米内网整理


统计数据显示，罕见病在人群中的患病率大约在3.5%-5.9%，虽然84.5%的病种患病率不足百万分之一，但是中国罕见病患者总数已有约2000万人，并以每年新增超过20万患者的速度增长。鉴于我国庞大的人口基数，相对于其他国家和地区，很多罕见病在我国已经变得“不罕见”。


在临床用药需求推动下，罕见病药物市场持续升温。有业内专业机构指出，中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%，预计2030年将激增至259亿美元，约合1755亿元（按实时汇率换算，下同）。


14款罕见病药诞生，7大品种加速进保


伴随利好政策和临床需求的双轮驱动，越来越多药企积极投身到罕见病药的研发当中。据统计，目前我国有70多款罕见病药获批上市，其中有14款于2022年登场亮相，包括人福药业的罕见难治性癫痫药氯巴占片、豪森药业的遗传性血管性水肿治疗药醋酸艾替班特注射液、兆科药业的肌萎缩侧索硬化治疗药利鲁唑口服混悬液及特发性肺动脉高压治疗药吸入用一氧化氮等。


2022年中国获批上市的罕见病药





来源：米内网中国申报进度（MED）数据库


此外，60多款罕见病药已通过谈判纳入国家医保目录。值得注意的是，2022医保目录调整中明显加大了对罕见病药的关注，最终有7款药物成功纳入，包括兆科药业的肺动脉高压治疗药曲前列尼尔注射液、豪森药业用于治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液、诺华用于复发型多发性硬化的奥法妥木单抗注射液、罗氏用于脊髓型萎缩症的利司扑兰口服溶液用散等。


新增进入2022医保目录的罕见病药





来源：国家医保局，米内网整理


米内网数据显示，近年来曲前列尼尔注射液在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端销售额增速惊人，2021年同比增长186.89%，顺利进入医保后将进一步放量。


近年来中国公立医疗机构终端曲前列尼尔注射液销售趋势（单位：万元）





来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局


豪森药业引进的伊奈利珠单抗注射液是国内首款、也是目前唯一一款获批上市的CD19单抗，用于视神经脊髓炎谱系疾病成人患者的治疗，为该适应症首个纳入国家医保的药品；罗氏的利司扑兰口服溶液用散适用于脊髓性肌萎缩症（SMA），是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药；诺华的奥法妥木单抗注射液属于抗人CD20的全人源免疫球蛋白G1单抗，用于治疗复发型多发性硬化。


米内网数据显示，上述3款产品进医保前在国内的最低单价均超过1万元，通过谈判降价进入医保，不仅填补了这些罕见病药的市场空白，更能大幅提高患者的用药可及性。