用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者

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Danyelza是昂贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准，用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者，每年的费用为977664美元。



Danyelza通过加速批准上市，而相同靶点和适应症的迪妥昔单抗已经获得完全批准，可以说存在直接竞争关系，迪妥昔单抗2020年销售额突破1亿美元。Danyelza每瓶的价格为20368美元，患者通常每年使用约48瓶，接近98万美元，因此，Y-mAbs也提供了Y-mAbsConnect，为一些未投保患者提供援助计划。


NO.4 Myalept


Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症，是同靶点唯一一款上市的药物，甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物，患者治疗选择极少。



Myalept的价格在今年2月从每月71306美元增加到74159美元，每年费用近89万美元。由于Myalept是可用于控制这种罕见病的唯一治疗方法，因此没有其他节省成本的替代方法，不过Aegerion制药公司也在为某些患者提供帮助，帮助其负担药物治疗费用。