用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型

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Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物，2017年首次上市，用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型（CLN2）Batten病（CLN2-Batten）。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronalceroid lipofuscinoses, NCLs），由于特定基因的缺陷导致细胞清除代谢物分子的能力下降。根据发生突变的基因，Batten病可以被分为13种，称为CLN1-8，10-14。


CLN2病是一种主要影响神经系统的遗传性疾病。这种病症的症状和体征通常始于2至4岁之间。最初的特征通常包括反复发作（癫痫）和运动协调困难（共济失调），受累儿童还会出现肌肉抽搐（肌阵挛）和视力下降。CLN2病影响运动技能，如坐姿和行走，以及言语发育。这种情况也会导致先前获得的技能丧失（发展性回归），智力残疾逐渐恶化，以及行为问题。患有这种情况的人通常需要在儿童晚期使用轮椅，并且一般寿命不会超过十几岁。Brineura用于治疗3岁及3岁以上的小儿患者行走能力的缓慢下降。


由于技术问题，无论是靶点还是疾病考虑，Brineura的竞争严重不足。2021年1月，300mg规格Brineura再次调高2.14%至28090美元，推荐剂量为每2周300mg，这意味着在一年的时间里费用总计为73万美元。


NO.8 Blincyto


Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体，2014年在美国上市，用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。Blincyto采用周期给药，第一个周期称为诱导期，旨在减少癌细胞的数量；第二到第四循环称为巩固阶段，有助于新的健康细胞生长。在每个阶段，患者需要使用不同数量的药物，但通常每年需要使用约168瓶，按目前的定价，达到每瓶4242美元，年度费用为712672美元。