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如果不加以治疗,可能导致混乱


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Blincyto在2020年的销售额为3.79亿美元,增幅相较于2019年降低。创新疗法不断涌现,急性淋巴细胞白血病领域可选择的治疗药物日益增多,加上小分子药物竞争,以及Blincyto的后线标签,其2021年市场表现如何尚不确定,,今年1月Blincyto也将价格上调了5.89%,算是为后续增长提供了一些驱动力。


NO.9 Ravicti


Ravicti(苯丁酸甘油)用于治疗尿素循环疾病,是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法,患者每年需要服用132瓶。2021年1月,Ravicti的标价上涨了4.8%,至每瓶5273美元,按标价计算的年费用为69万美元。
2021年全球最昂贵药物TOP10


尿素循环紊乱是导致血液中氨含量高的遗传条件。如果不加以治疗,可能导致混乱、昏迷甚至死亡。苯丁酸通过活性代谢产物苯乙酸(PAA)介导含氮废物排出,PAA在体内与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺(PAGN),PAGN类似于尿素也含有两个氮,可以随尿液排出。


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