华夏英泰STAR-T项目获美国FDA “孤儿药”资格认定--大众医药网

2022年12月26日，华夏英泰公布已收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的书面回函，公司自主开发的合成性T细胞受体抗原受体(STAR-T)注射液(研发代号：YTS104)被授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗复发/难治急性髓系白血病(R/R AML)。

FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。YTS104此次获得FDA的ODD认定后，将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对候选产品的临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

华夏英泰CEO潘国华博士表示：

“我很为我们团队感到自豪，继公司的双靶点STAR-T产品在12月初完成I期临床试验的启动及首例患者入组后，YTS104产品获得FDA孤儿药资格认定，这不但证明了中国NMPA和美国FDA审评部门对于我们产品的认可，也标志着华夏英泰已从新药研发迈入临床开发新阶段。此次FDA孤儿药资格的认定，是YTS104在开发过程中的一个重要里程碑，对于加速推动YTS104在中美的临床开发以及未来注册上市具有积极作用。我们有信心通过不懈探索与努力，早日为全球急性髓系白血病患者带来新的治疗选择。”

关于YTS104

YTS104细胞注射液是基于华夏英泰开发的创新STAR-T平台的自体型细胞治疗药物，主要目标适应症是复发/难治急性髓系白血病(R/R AML)。该产品是采用慢病毒基因转导方式，将特定STAR基因导入自体T细胞内，经体外细胞扩增制备、功能和质量控制检测而获得的细胞治疗药物。产品优势为采用两个自主筛选的不同表位的纳米抗体，分别连接在STAR结构的α链及β链上，预期具有更好的抗原识别和杀伤作用。

关于FDA孤儿药资格认定 (ODD)

孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。1983年美国颁布《孤儿药法案》(Orphan Drug Act, ODA)，规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。

关于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖疾病，以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征；临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，具有较强的异质性，治疗手段有限，预后均较差。2017年全球AML发病人数为11.957万，中国发病病例和死亡病例数均位居世界前三，分别为1.32万例和7100例。与非单核细胞亚型相比，单核细胞AML（M4和M5）在干细胞移植后发生骨髓和骨髓外复发的风险更大，发生率分别为34%和50%。对于复发难治性的AML患者，尚无明确且能明显延长生存期的治疗手段，老年复发难治性患者再经低剂量化疗后，中位OS为5-9个月，而≥2次复发的患者中位OS仅3个月。

关于华夏英泰

华夏英泰是一家专注于T细胞免疫治疗产品开发、致力于解决晚期癌症等未满足临床需求、具有全球化视野的创新药企业，于2018年3月由著名免疫学家领衔创立。公司建立了两大创新型技术平台STAR-T和enTCR-T，以及成熟的工艺开发及质量控制的产业化平台，布局了靶点覆盖血液瘤、实体瘤以及病毒感染等疾病的丰富产品管线；已启动10余项备案的“First-in-Human”临床研究，取得了积极的临床安全性与有效性数据，相继在国际学术会议和期刊发布，多个项目正积极推进注册性临床研究。公司的使命是“专注科学、精益求精、为癌症患者解除病痛，早日成为立足中国，造福全球患者的全球创新型细胞免疫治疗产品的开拓者和引领者”。